Todos hemos escuchado hablar de ellos, pero ¿qué son exactamente los estudios clínicos?

En términos simples, un estudio clínico es una investigación científica sobre cómo funciona una nueva medicina o un nuevo tratamiento en las personas. Gracias a los estudios clínicos los médicos encuentran nuevas y mejores maneras de prevenir, detectar, diagnosticar, controlar y tratar enfermedades.

Las personas que participan en los estudios clínicos no son conejillos de Indias. Cuando una terapia tiene éxito en el laboratorio y en animales, entonces se puede evaluar en un estudio clínico. Los investigadores que realizan los estudios tratan activamente de ofrecer a los participantes el mejor tratamiento disponible que tenga éxito para su enfermedad.

Las medicinas y tratamientos nuevos son útiles y seguros en el laboratorio y en animales, pero también se debe probar que son seguros y eficaces en los seres humanos antes de que los médicos puedan recetarlos. Estas pruebas en seres humanos se permiten sólo si una persona participa en ellas voluntariamente y entiende los riesgos y los beneficios de su participación en un estudio. Este consentimiento fundamentado para participar se debe basar en el entendimiento que un paciente voluntario tiene del estudio, lo que involucra, y sus riesgos y beneficios potenciales. Los voluntarios pueden retirarse del estudio en cualquier momento.

Tipos de estudios clínicos
Fases de los estudios clínicos
Criterios de inclusión y exclusión
La primera visita exploratoria
Consentimiento fundamentado
Compensación por participar en estudios clínicos
Dónde encontrar más información

De acuerdo con los Institutos Nacionales de Salud, hay varios tipos de estudios:

En los estudios de tratamientos se prueban terapias nuevas que puedan aumentar la esperanza de vida o reducir el sufrimiento de personas que padecen una enfermedad grave. Los estudios de prevención estudian nuevos acercamientos, como medicinas, vacunas, vitaminas, minerales u otros suplementos que los médicos creen que pueden reducir el riesgo de cierta enfermedad.
Los estudios exploratorios/de detección temprana prueban la mejor manera de detectar una enfermedad, especialmente en sus etapas tempranas.

Los estudios de calidad de vida (también llamados estudios de atención de apoyo) exploran maneras de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas que padecen una enfermedad.

Los estudios genéticos tienen como objetivo mejorar la capacidad de encontrar los riesgos heredados de enfermedades.

La prueba de una terapia nueva (esto es, los estudios de tratamientos) progresa en una serie de pasos metódicos, denominados fases. Esto permite que los investigadores hagan y contesten preguntas de manera tal que el resultado sea información confiable sobre los medicamentos y la protección de los pacientes. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, que supervisa el proceso de aprobación, generalmente clasifica los estudios clínicos en una de cuatro fases:

Estudios de fase I: Los primeros estudios realizados en las personas evalúan la vía de administración del medicamento nuevo (vía oral, inyectado en sangre o inyectado en un músculo), la frecuencia de administración y la dosis que es segura. En particular, estos estudios también tratan de determinar cuál es la dosis más alta que se puede dar con seguridad y la que produzca los efectos secundarios menos graves (máxima dosis tolerada). Además, los estudios de fase I pueden evaluar una nueva combinación de dos medicamentos en la que uno o ambos medicamentos, administrados por sí solos, pueden ser bien conocidos para los médicos, pero que nunca se ha estudiado la combinación de ambos. En estos estudios de combinación, los médicos observan minuciosamente las interacciones potenciales y los nuevos efectos secundarios cuando ambos medicamentos se administran conjuntamente.

Cuando un tratamiento nuevo alcanza el nivel de la fase I, es que se ha comprobado que tiene efectos benéficos en varios modelos animales y en el laboratorio. Generalmente en un estudio de Fase I se inscribe un pequeño número de pacientes, algunas veces tan pocos como una docena, y se ofrece sólo en centros de cáncer importantes. Es importante darse cuenta que no existe la probabilidad de que un paciente reciba placebo en un estudio clínico de fase I. Los pacientes que se inscriben en estudios de fase I son los primeros que ayudan a los médicos a identificar nuevos medicamentos prometedores y a adquirir conocimientos científicos que al final ayudarán a pacientes futuros.

Generalmente en los estudios de fase I se inscriben pacientes con enfermedades avanzadas, para las cuales no hay terapias estándar disponibles. Los pacientes que estén considerando participar en un estudio de fase I deben esperar razonablemente que los medicamentos (o las combinaciones de medicamentos) nuevos pueden encoger los tumores o reducir la carga impuesta por éstos. Sin embargo, se deben considerar detenidamente los riesgos asociados con el hecho de ser una de las primeras personas en probar un medicamento nuevo, o una combinación nueva de medicamentos, ya que los efectos secundarios del medicamento o combinación nueva no se entenderán bien al comienzo de un estudio de fase I.

Estudios de fase II: En un estudio de fase II se continúa probando la seguridad del medicamento nuevo, y se comienza a evaluar la eficacia del mismo. Generalmente los estudios de fase II se concentran en un aspecto particular de una enfermedad. Al igual que los estudios de fase I, estos estudios no analizan las diferencias entre dos terapias, así los participantes generalmente reciben el tratamiento experimental. En esta fase aún no existe la probabilidad de que el participante del estudio reciba un placebo.

Estudios de fase III: Estos estudios prueban un medicamento nuevo, una nueva combinación de medicamentos o un procedimiento quirúrgico nuevo y lo comparan con el tratamiento estándar actual. Generalmente el participante se asigna al azar (aleatoriamente) al grupo de tratamiento estándar o al grupo del tratamiento nuevo. Con frecuencia en los estudios de fase III se inscriben grandes números de personas y pueden llevarse a cabo en muchos consultorios, clínicas y centros médicos de todo el país.
En los estudios de fase III, los pacientes raramente reciben placebo, de hecho, sólo lo reciben cuando no hay una terapia estándar para la enfermedad. De otra manera, las personas que participan en estudios clínicos de fase III o reciben la mejor terapia estándar disponible, o la terapia experimental, y tienen las mismas probabilidades de recibir uno u otro tratamiento.

Estudios de fase IV: Estos estudios con frecuencia se requieren cuando el fabricante de un medicamento desea probar una terapia ya aprobada en una afección médica diferente o en una formulación diferente a la formulación que se aprobó originalmente. No se permite que el fabricante haga declaraciones nuevas sobre su producto sino hasta que éste sea probado adecuadamente. Es posible (aunque poco probable) que se pueda usar placebo en el grupo de control de un estudio de fase IV.

Cuando se diseña un estudio clínico de investigación, el investigador debe decidir a quién aceptar y a quien excluir del estudio. A menos que los investigadores sean muy firmes y diligentes para cumplir con estos criterios de inclusión y exclusión, el estudio completo se podría debilitar. Por lo tanto, los investigadores deben tratar y encontrar un equilibrio entre la identificación de personas que son las más apropiadas para probar una nueva terapia y el establecimiento de criterios que sean lo suficientemente amplios como para asegurarse de contar con un número de pacientes que permita que los resultados sean estadísticamente significativos.

Los criterios de inclusión y exclusión pueden ser factores tales como la edad de los participantes (por ejemplo, muchos estudios sólo incluyen personas mayores de 18 años de edad), la fecha del diagnóstico de la enfermedad, otras terapias, y otras enfermedades que el participante pueda tener. Otros criterios de inclusión y exclusión pueden ser la etapa de la enfermedad (muchos estudios tratan de excluir y excluyen pacientes que padecen enfermedades muy avanzadas), qué tan activos son los participantes en sus rutinas diarias, y la habilidad de tomar medicamentos por vía oral.

Cada participante potencial de un estudio clínico de investigación debe recibir una explicación sobre los criterios de inclusión y de exclusión antes de que se inscriban en el estudio.

Después de que una persona decide participar en un estudio clínico, el coordinador del estudio programará para ella una visita exploratoria preliminar. Durante la visita, se explicará con detalle al participante los criterios de inclusión y de exclusión. El coordinador del estudio también explicará el estudio, los procedimientos que es necesario seguir, y contestará cualquier pregunta que pueda surgir. Este proceso se llama consentimiento fundamentado, y es un requisito esencial antes de que cualquier voluntario se inscriba en algún estudio clínico. A continuación pueden encontrar más información sobre el concepto de consentimiento fundamentado.

La visita exploratoria inicial también es una oportunidad para que el coordinador del estudio obtenga el historial médico completo del participante. Generalmente también realizará un examen físico y programará las pruebas de laboratorio que puedan ser necesarias antes de que comience la participación en el estudio.

El gobierno de Estados Unidos es muy estricto en lo que respecta a los lineamientos de las investigaciones médicas realizadas en seres humanos. Una Junta de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB) aprueba y supervisa todos los estudios clínicos que se realizan en Estados Unidos, para minimizar los riesgos de los participantes del estudio y asegurarse de que los beneficios potenciales de la terapia nueva superen esos riesgos. Generalmente una IRB está formada por médicos, expertos en ética biomédica, estadísticos y miembros de la comunidad, y su función única es asegurarse de que la investigación clínica se adhiere a los lineamientos éticos más estrictos.

Todos los participantes de estudios clínicos de Estados Unidos tienen derecho a dar su consentimiento fundamentado. De hecho, nadie debe siquiera considerar participar en un estudio si no tiene acceso a información clave que los investigadores le deben proporcionar en un lenguaje fácil de entender.

Esta información (adaptada de los NIH) incluye:

por qué se está realizando la investigación
qué esperan lograr los investigadores
cuáles son las diferentes terapias que se están probando y cómo se piensa que funcionan
cualquier riesgo asociado con las terapias
los beneficios potenciales para el participante
otros tratamientos disponibles (con una explicación de su eficacia y efectos secundarios)
el hecho de que los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento

En algunos estudios clínicos las personas reciben una compensación por su participación en la investigación, pero esto es raro, principalmente debido a que los Institutos Nacionales de Salud desean desanimar a aquellos pacientes que participan en estudios clínicos únicamente con fines económicos.

Sin embargo, la mayoría de los patrocinadores de estudios clínicos reembolsará a los participantes los gastos razonables de viaje y alimentos en los que incurran durante su participación en el estudio. El siguiente artículo describe la legislación específica diseñada para asegurarse de que las personas que participan en las investigaciones clínicas no resulten perjudicadas económicamente por su participación.

Los Institutos Nacionales de Salud tienen un sitio Web muy completo que trata exclusivamente sobre los estudios clínicos y los temas que se describen arriba. Puede encontrarlo en www.clinicaltrials.gov